По данным авторов инициативы, на 25 октября 2017 года по этим пяти заболеваниям в федеральном регистре зафиксировано 2 069 пациентов, в том числе 1 556 детей.

В список заболеваний, предложенный проектом, не вошла пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), лекарственная терапия которой, по подсчетам Института ЕАЭС, является самой дорогостоящей по сравнению с другими заболеваниями.

Разработчики документа объяснили это тем, что ПНГ слишком редко встречается у детей, которые являются основным контингентом пациентов, ради которых затевался законопроект.

Основными критериями для выбора нозологий, по словам авторов инициативы, стали: дороговизна препаратов, преобладание детей в этой категории и возможность максимальной социализации пациентов с редким заболеванием. Как ранее отмечала министр здравоохранения Вероника Скворцова, на эти пять заболеваний тратится 65% всех средств, выделяемых на закупку препаратов из «Перечня 24».

В пояснительной записке к законопроекту затраты на закупку этих лекарств на 2019-й и плановый период 2020 и 2021 годов оценили в 10 млрд рублей, без учета возможной экономии в 20–30% за счет централизации.